Post by abdullah4471 on Aug 17, 2023 0:42:37 GMT -5
克服。如今，四种 RNA 靶向疗法已被批准用于商业用途，用于治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA) 和降低低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 等多种适应症，给药途径包括皮下、玻璃体内和鞘内给药。该技术高效并支持实现“不可成药”的目标。另外三种药物正在通过注册取得进展，还有更多药物正在进行临床开发，代表多种化学和结构类别。而且，在了的分子机制方面取得的进展，使临床表现稳步
改善，并产生了可用于治疗目的的广泛机制。在这里，我们总结C级执行名单了这个药物发现平台的进展、未来的挑战和机遇。 关键词 反义 寡核苷酸 RNAi siRNA 抗miR 半乳糖胺 正文 介绍 创建基于“反义”寡核苷酸的药物的概念于 1978 年首次提出（史蒂芬森和扎梅尼克，1978）之所以诱人，是因为决定寡核苷酸是否与其同源 RNA 序列结合的
力量（沃森-克里克杂交）已被充分了解，而且原则上此类药物应比传统小分子药物更具特异性。与其他药物发现新平台一样，将概念付诸实践花了三十年的时间和无数的发明（克鲁克，2008）。随着四种RNA靶向药物现已获批商业用途并在临床开发中取得成绩，该技术已开始产生最初预期的红利。偶然的是，随着开发这些新疗